A Agência Nacional de Vigilância Sanitária cancelou o registro condicional do Elevidys, terapia gênica destinada ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, doença genética rara e progressiva que provoca perda de força e comprometimento da musculatura.
A decisão foi publicada nesta segunda-feira, 24 de agosto, e ocorreu a pedido da Roche, responsável pelo medicamento no Brasil. Segundo o comunicado, o conjunto de dados disponíveis até o momento não foi considerado suficiente para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro condicional.
O Elevidys havia recebido autorização no Brasil em dezembro de 2024 para um grupo específico de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne. O tratamento utiliza terapia gênica e é administrado em dose única, sendo considerado uma das terapias mais caras do mundo.
Antes do cancelamento definitivo do registro, a comercialização do medicamento já estava suspensa no país desde julho de 2025. Na ocasião, a medida foi adotada de forma preventiva diante da necessidade de avaliações adicionais relacionadas à segurança do tratamento, após relatos internacionais de casos graves de insuficiência hepática.
Apesar do cancelamento, a empresa continuará responsável pelo acompanhamento dos pacientes que já receberam a terapia. A obrigação inclui o monitoramento contínuo de segurança e o envio das informações pertinentes à Anvisa, inclusive em relação às crianças brasileiras tratadas entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
A Distrofia Muscular de Duchenne afeta principalmente meninos e provoca degeneração muscular progressiva. Por se tratar de uma condição grave e sem cura definitiva, o desenvolvimento de novas terapias é acompanhado de perto por pacientes, familiares, pesquisadores e autoridades sanitárias.
A Anvisa informou que permanece aberta à avaliação de futuras submissões relacionadas ao medicamento caso sejam apresentados novos dados científicos capazes de atender aos requisitos regulatórios de segurança e eficácia.
Por: Redação do Jornal Gazeta Nacional
